美监管机构批准首个“人用猪肝”安全试验

  : 中国科学报

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　　据《自然》报道，美国食品和药品监督管理局（FDA）日前批准了首个测试基因编辑猪肝脏能否安全治疗器官衰竭患者的试验。作为试验的一部分，那些因不符合条件而无法接受人体器官移植的严重肝功能衰竭患者，将暂时连接一个外源猪肝脏，用于过滤他们的血液。
　　澳大利亚悉尼大学的移植外科医生Wayne Hawthorne表示，这项试验是异种移植领域的巨大进步，适用于死亡率约50%的严重肝功能衰竭患者。“这表明数十年的研究是值得的。”
　　2023年底，美国一名被宣布临床死亡的男子成为首个在体外与猪肝脏相连的人。在美国和中国，约有6人从经基因编辑的猪身上获得了其他器官。这些手术以“同情医疗”的方式被批准用于绝症患者，大多数人的存活时间不超过几个月。
　　根据开展试验的两家公司的说法，此次猪肝脏移植试验初始阶段将纳入4名患者，预计在今年晚些时候开始。这两家公司分别是美国生物工程公司eGenesis和英国生物技术公司OrganOx，它们都参与过2023年的手术。
　　试验参与者年龄为10至70岁，患有急性/慢性肝功能衰竭和肝性脑病。在两周时间里，参与者将与猪肝脏连接72小时，他们的血液将流经猪肝脏，以清除在肝功能衰竭期间积累的有害废物。然后，研究人员将对参与者进行为期一年的安全性和肝功能变化监测。这些猪器官经过了基因编辑，与人体更具兼容性。
　　“猪肝脏将起到过渡性移植物的作用，从而维持严重肝功能衰竭患者的生命，并有望为他们的肝脏争取时间，恢复一部分功能。”Hawthorne说。
　　eGenesis公司表示，在后两名参与者接受试验前，一个监测委员会将对前两名参与者的安全性数据进行审查。随后进行另一项安全审查，决定是否将试验扩大到最多20人。
　　Hawthorne称，这种治疗最终可用于因肝功能衰竭而生命垂危的患者，让他们能够等待常规器官移植或恢复到能够接受移植的状态。
　　今年早些时候，美国联合医疗公司获FDA批准开展一项试验，测试将猪肾脏移植到终末期肾病患者体内的安全性。该试验也将于今年晚些时候开始，首批参与者为6人。
　　不过，研究团队在测试这类治疗方法的长期可行性时面临诸多挑战，其中包括可能出现的器官排异反应和感染风险。（王方）